신생아 희귀질환약 25억'졸겐스마'건보적용 가시권 진입

희귀 질환은 정말 고치기도 힘들고, 희귀하다 보니 약도 얼마 없어 약값이 정말 비쌉니다. 희귀 질환을 앓고 계신 분들의 대다수는 너무 비싼 약값 때문에 힘들어하고 계십니다.

이번에 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 '졸겐스마'가 이번 달 건강보험심사평가원 약제급여 평가위원회의 심사를 통과하여 , 건강보험 급여 등재 가시권에 진입을 하였습니다.

'졸겐스마'

졸겐스마는 노바티스 회사에서 나온 약으로 척수성 근 위축증 치료약인데요, 1회 약값이 25억 원입니다. 그러나 1회 투약 만으로 완치가 가능하기 때문에 비용 효과성이 높은 것으로 평가가 되어 , 이번 급여 적정석을 인정받은 것입니다.

SMN1유전자 돌연변이로 인해 척수와 뇌간의 운동 신경세포의 손상이 발생하고, 운동기능을 상실해 근육이 퇴화하는 희귀 질환입니다. 신생아 1만 명당 1명꼴로 발병하고, 발병하면 대다수 2세 전에 사망합니다.

남은 과제는 25억짜리 졸겐스마의 약값 지불방식과 급여 상한금액입니다. 국민건강보험공단에서는 노바티스 와의 협상에 앞으로 2개월간 돌입할 예정입니다.

꿈의 치료제로 '졸겐스마'의 급여 적용 여부는 논의가 시작되겠지만, 현재 건보재정상태에서는 쉽지 않을 것 같아 보입니다. 다른 고가 치료약과의 형평성 논란도 분명히 있을 것으로 보이고요.

그러나 건보 적용을 받게 되었을 시, 본인부담금 10% 하여 3~4억 원 정도를 부담해야 되지만, 환자 본인 부담금 상한제가 적용이 되면 환자의 소득 수준에 따라 100~600만 원 정도만 내면 된다고 합니다.

부디 협상이 잘 마무리되어, 척수성 근위축증을 앓고 있는 아이들이 모두 치료가 되는 기회를 얻었으면 좋겠습니다.